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Bêta-thalassémie majeure (pédiatrie)

Induction pharmacologique de la synthèse d'hémoglobine fœtale

Traitement par l’hydroxyurée (hydroxycarbamide)

Efficacy of hydroxyurea in providing transfusion independence in β-thalassemia. (ouvre une nouvelle fenêtre)

Ansari SH, Shamsi TS, Ashraf M, Perveen K, Farzana T, Bohray M, Erum S, Mehboob T.

Source ‎: J Pediatr Hematol Oncol 2011;33(5):339-43.

Référence ‎: PubMed 21602718

DOI ‎: 10.1097/MPH.0b013e31821b0770

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21602718 (ouvre une nouvelle fenêtre)

Gγ-Xmn I polymorphism: a significant determinant of β-thalassemia treatment without blood transfusion. (ouvre une nouvelle fenêtre)

Ansari SH, Shamsi TS, Munzir S, Khan MT, Erum S, Perveen K, Farzana T, Ashraf M, Mehboob T, Moinuddin M.

Source ‎: J Pediatr Hematol Oncol 2013;35(4):e153-6.

Référence ‎: PubMed 23389500

DOI ‎: 10.1097/MPH.0b013e31827e8662

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23389500 (ouvre une nouvelle fenêtre)

Efficacy of hydroxyurea (HU) in reduction of pack red cell (PRC) transfusion requirement among children having beta-thalassemia major: Karachi HU trial (KHUT). (ouvre une nouvelle fenêtre)

Ansari SH, Shamsi TS, Siddiqui FJ, Irfan M, Perveen K, Farzana T, Panjwani VK, Yousuf A, Mehboob T.

Source ‎: J Pediatr Hematol Oncol 2007;29(11):743-6.

Référence ‎: PubMed 17984691

DOI ‎: 10.1097/MPH.0b013e318157fd75

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/17984691 (ouvre une nouvelle fenêtre)

Hydroxyurea can eliminate transfusion requirements in children with severe beta-thalassemia. (ouvre une nouvelle fenêtre)

Bradai M, Abad MT, Pissard S, Lamraoui F, Skopinski L, de Montalembert M.

Source ‎: Blood 2003;102(4):1529-30.

Référence ‎: PubMed 12702505

DOI ‎: 10.1182/blood-2003-01-0117

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/12702505 (ouvre une nouvelle fenêtre)

Decreased transfusion needs associated with hydroxyurea therapy in Algerian patients with thalassemia major or intermedia. (ouvre une nouvelle fenêtre)

Bradai M, Pissard S, Abad MT, Dechartres A, Ribeil JA, Landais P, de Montalembert M.

Source ‎: Transfusion 2007;47(10):1830-6.

Référence ‎: PubMed 17880608

DOI ‎: 10.1111/j.1537-2995.2007.01399.x

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/17880608 (ouvre une nouvelle fenêtre)

Genotype-phenotype relationship of patients with β-thalassemia taking hydroxyurea: a 13-year experience in Iran. (ouvre une nouvelle fenêtre)

Karimi M, Haghpanah S, Farhadi A, Yavarian M.

Source ‎: Int J Hematol 2012;95(1):51-6.

Référence ‎: PubMed 22180324

DOI ‎: 10.1007/s12185-011-0985-6

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/22180324 (ouvre une nouvelle fenêtre)

A randomised double-blind placebo-controlled clinical trial of oral hydroxyurea for transfusion-dependent β-thalassaemia. (ouvre une nouvelle fenêtre)

Yasara N, Wickramarathne N, Mettananda C, Silva I, Hameed N, Attanayaka K, Rodrigo R, Wickramasinghe N, Perera L, Manamperi A, Premawardhena A, Mettananda S

Source ‎: Sci Rep. 2022;12(1):2752.

Référence ‎: PubMed 35177777

DOI ‎: 10.1038/s41598-022-06774-8

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35177777/ (ouvre une nouvelle fenêtre)

Response to hydroxyurea treatment in Iranian transfusion-dependent beta-thalassemia patients. (ouvre une nouvelle fenêtre)

Yavarian M, Karimi M, Bakker E, Harteveld CL, Giordano PC.

Source ‎: Haematologica 2004;89(10):1172-8.

Référence ‎: PubMed 15477200

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/15477200 (ouvre une nouvelle fenêtre)

Hydroxyurea therapy in 49 patients with major beta-thalassemia. (ouvre une nouvelle fenêtre)

Zamani F, Shakeri R, Eslami SM, Razavi SM, Basi A.

Source ‎: Arch Iran Med 2009;12(3):295-7.

Référence ‎: PubMed 19400608

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19400608 (ouvre une nouvelle fenêtre)

Érythropoïétine recombinante (seule ou associée à d’autres agents)

Use of hydroxyurea and recombinant erythropoietin in management of homozygous ß⁰ thalassemia. (ouvre une nouvelle fenêtre)

Kohli-Kumar M, Marandi H, Keller MA, Guertin K, Hvizdala E.

Source ‎: J Pediatr Hematol Oncol 2002;24(9):777-8.

Référence ‎: PubMed 12468925

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/12468925 (ouvre une nouvelle fenêtre)

Autres agents

Fetal globin gene inducers: novel agents and new potential. (ouvre une nouvelle fenêtre)

Perrine SP, Castaneda SA, Chui DH, Faller DV, Berenson RJ, Siritanaratku N, Fucharoen S.

Source ‎: Ann N Y Acad Sci 2010;1202:158-64.

Référence ‎: PubMed 20712788

DOI ‎: 10.1111/j.1749-6632.2010.05593.x

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20712788 (ouvre une nouvelle fenêtre)